基因(组)编辑- 机遇与挑战研讨会顺利落幕

蔡 琳

网站编辑 at 华府华语

3月2日一早,盼望已久由美国华人生物医药科技协会 (CBA)和约翰霍普金斯大学中国学生学者联合会 (JHU CSSA)联手举办的基因组编辑研讨会就热热闹闹的开始了。

CBA研讨会负责人之一的郭雁女士和杨洪钧博士首先开幕致辞,她提到基因编辑被认为是我们这一代生物技术最重要的进步- 最常用的通常称为「CRISPR」,这种技术和相关的DNA编辑工具使用户能够剪切和修改基因。这种能力显著推动了科学的发展,为认识复杂的人类基因研究提供了新的视角和工具。但用此项技术来修补我们可遗传的基因蓝图,仍有太多有待控制的风险和许多未知因素。这也是此次研讨会的目的 – 大家既可以聆听大牛专家的解析,自己也可以畅所欲言这一把双刃剑的机遇与挑战。

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上午的研讨会主题是基因组编辑的基础和转化机遇。去年11月,中国学者贺建奎震惊了全球科学界 – 虽然他没能提供基因编辑双胞胎出生的证据,但他展示的数据表明,他用的技术就是「CRISPR」- 非常高效却又极具争议。各种有趣的讨论都可以从这个技术展开, 例如我们要去修改人类胚胎吗?来自美国国家癌症研究实验室的基因组修饰实验室主任Dr. Chari的精彩演讲集中在基因组编辑的技术研究方面的进展和潜在机遇。如果要对基因组进行编辑,现在最常用和最好用的方法是CRISPR-这个名字取于一种非常古老的细菌免疫系统。CRISPR系统包含两个部分: Cas9 蛋白质和向导 RNA。向导 RNA负责将Cas9带到特定基因组片断,找到位置时, Cas9蛋白质会切断DNA 双链,然后双链可以以同源 DNA修复的机制被修复。Dr. Chari讲述了高通量筛查CRISPR/Cas9的活性和改造编辑系统。他最后还提到了重新设计 CRISPR系统用于不同的目的,更让人脑洞大开。例如可以利用CRISPR在基因组上精准定位的能力,在失活的Cas9蛋白上再加上靶向药物或基因调节蛋白来改变失常或者致病的基因的行为。

第二个讲员来自NIH体细胞基因组编辑项目负责人Dr. Mary Perry。她从联邦计划层面提供了很多NIH支持基因组编辑研究的新热点。从2019年起,SCGE(Somatic Cell Genome Editing,体细胞基因组编辑)项目计划共拨款六亿美金,主要集中在体细胞编辑用于临床的一些缺口:用于临床前的人和动物模型建立;组织和细胞特异的递送技术;无误差编辑技术;标准化测量脱靶技术;以及长期细胞跟踪检测技术。第三位讲员来自美国标准和技术研究所(NIST)基因组编辑负责人Dr. Samantha Maragh。她的报告集中在准确测量编辑事件和建立基因组编辑标准。Dr Maragh细说了准确测量基因组编辑的困难,以及在NIST领导下如何和工业界,科学界以及政府部门来建立行业标准,为这一技术在临床上应用铺路。第四位讲员来自PacBio的高级总监Emily Hatas。她介绍了PacBio长度长和高精度单分子测序在测量基因组编辑靶点附近的结构变异上的应用,以及如何应用PacBio技术来检测基因组编辑载体AAV病毒的完整性。上午讨论中Johns Hopkins大学的程临钊教授再次强调指出建立不同人群的参考基因组的必要性 因为现在的参考基因组还是以白种人基因组为主!

下午的研讨会则是另一出很重要的大戏 – 主题是讨论基因组编辑的伦理挑战。组委会特邀MIT Technology Review记者Antonio Regalado深入讲述他是如何发现贺建奎的基因编辑实验以及首例CRISPR双胞胎婴儿的诞生。令人意想不到的是他的发现纯粹是通过公开的临床实验注册发现的。在他打电话向当事科学家确认事件时,他并没有得到肯定答复。直到文章发表,他也不能确定事件是否发生。但随后美联社也赶紧发表了这一事件。他也成了抢先报道的第一人。他认为作为一个调查记者,他的职责就是尊重事实,挖掘并解释重大新闻题材以及舆论监督。科学需要相关的透明度,但层层迷雾下还是有很多未知的问题需要当事人的解答。他同时指出贺建奎将获得诺贝尔奖为目的来进行基因组编辑临床实验是错误的和危险的。科学研究的目的不应该是为了获奖。知情同意是另一个问题。目前尚不清楚双胞胎的父母是否被如实准确的告知有关细节和危险,如他们是否知道还有简单的方法可以保护胚胎不致患上可能由受HIV感染的父亲所传播的艾滋病。既然有简单的方法,他们为什么还要同意这种危险的处理?

最后Johns Hopkins 大学的科学伦理教授Debra Matthews讲解了基因组编辑领域的政策法规和行业规范。基因组编辑技术的确是一个重要的科学成就,但同时也要重视在应用这一技术时的伦理标准。下午在吕小宾博士主持下的讨论非常热烈 – 围绕着是否需要生殖细胞基因编辑,在何种情况下可以考虑,以及如何“正确”的来做这件事进行了讨论。其中一个听众指出贺建奎编辑的两个婴儿并没有准确编辑,两个婴儿现在都携带着危险未知的突变,而这一基因是免疫相关基因,有些研究表明突变基因可能会对某种传染病易感。同时还指出他想要改变的基因型只是在白人中被证实有效,在其他种族中没有发现这一保护突变。这些深入的讨论使每个人都认为对使用强大的基因编辑工具创造“被编辑的人类”应当慎之又慎,而不是有这样的那样的失当、鲁莽的行为。在更多了解并且深思熟虑我们所做事情的后果之前,这不是科学界接受的阳关大道。

此次研讨会收获多多。看来要想多涨知识,捷径之一就是加入CBA (https://www.cba-usa.org/)。每季度办的研讨会都是鼓励大家多认识这些前沿科技。因为真的只有深入了解,我们才能引导这些科技的发展以及正确的应用 – 最最重要的还是确保这些前沿科技对人类还有大自然最后的正面产出 (Positive Influence)。

CBA 供稿   郭雁 许鹏 撰稿

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